Y học
Hành nghề y là một nghệ thuật, không phải nghề buôn; một thiên chức, không phải việc kinh doanh.
— (1903)
Ba bệnh nhân trẻ vẫn sống và không có bệnh trong nhiều năm sau khi nhận tế bào T thử nghiệm. Thử nghiệm pha 1 không thể cho biết điều gì đã gây ra những kết quả đó
ReMIND truyền các tế bào T nuôi trong phòng thí nghiệm từ chính máu của từng bệnh nhân cho 33 trẻ em và người trẻ mắc u não nguy cơ cao. Các tế bào được nhân rộng để phản ứng với ba protein có thể hiện diện trong tế bào ung thư. Ba bệnh nhân có khoảng thời gian không ghi nhận bệnh vượt quá 31,8, 41,2 và 51,6 tháng tính từ lần truyền đầu tiên, trong đó có một đáp ứng hoàn toàn theo tiêu chí hình ảnh. Trong nhóm u thân não ác tính, không lần chụp nào cho thấy co nhỏ hoặc biến mất đủ để đạt ngưỡng đáp ứng định trước. Cùng thử nghiệm sớm về an toàn và liều này ghi nhận một ca tử vong đủ nghiêm trọng để, theo quy tắc của thử nghiệm, tính chống lại việc tăng liều. Không có nhóm so sánh, nghiên cứu không thể cho biết liệu tế bào T có gây ra ba kết quả đó hay không.
Vaccine KRAS tạo đáp ứng tế bào T ở 18 trong 20 người nguy cơ cao — chưa phải bằng chứng nó ngăn ung thư tụy
Một thử nghiệm pha I tại một trung tâm kiểm tra vaccine peptide KRAS sáu đột biến ở 20 người có nguy cơ ung thư tụy do di truyền hoặc gia đình và bất thường nang tụy. Các biến cố liên quan vaccine đều độ 1 hoặc 2, 18 người đạt tiêu chí đáp ứng tế bào T trong máu định trước, và các phân tích nhóm nhỏ tìm thấy một số đáp ứng tồn tại tới hai năm. Không ai phát triển ung thư tụy trong trung vị 16,5 tháng, nhưng nghiên cứu nhãn mở, không ngẫu nhiên, một nhánh và không được thiết kế để kiểm tra phòng ngừa. Vaccine vẫn là thử nghiệm; kết quả này biện minh cho các thử nghiệm hiệu quả lớn hơn chứ không cho tuyên bố ung thư đã được ngăn chặn.
Một mô hình HIV ở khỉ làm kháng thể rộng hiếm xuất hiện nhanh hơn — manh mối vaccine, chưa phải vaccine
Một nghiên cứu Science thiết kế mô hình SHIV làm lộ epitope V3-glycan của HIV theo hai bước: trước hết kích thích kháng thể chống vòng V1 đã sửa, rồi chọn các biến thể escape mở mục tiêu cho tiền thân kháng thể trung hòa rộng. Ở khỉ, virus thiết kế tạo bNAb V3-glycan mạnh trong 14/22 con trong một năm, so với 0/14 con nhận virus gốc. Kết quả là blueprint hữu ích cho thiết kế immunogen, không phải bằng chứng vaccine HIV hoạt động ở người.
Một AI lâm sàng trông an toàn và cải thiện hồ sơ — nhưng không cải thiện kết cục bệnh nhân
Một thử nghiệm thực dụng, ngẫu nhiên theo cụm tại 16 cơ sở chăm sóc ban đầu ở Kenya kiểm tra công cụ hỗ trợ quyết định bằng AI sinh nội dung tích hợp vào bệnh án của clinical officers. Trong 9.691 bệnh nhân, tiêu chí tổng hợp nghiêm ngặt về thất bại điều trị sau 14 ngày do chuyên gia xét duyệt là 2,2% khi có công cụ so với 2,0% khi không có (odds ratio điều chỉnh 0,77; KTC 95% 0,55–1,08; P = 0,13) — không khác biệt có ý nghĩa. Công cụ không cho thấy tín hiệu an toàn, cải thiện hồ sơ ở mọi lĩnh vực được chấm, để kê đơn và hài lòng gần như không đổi, đồng thời có xu hướng giảm chi phí kháng sinh. Đây không phải một nghiên cứu thất bại; đây là một nghiên cứu hiếm và trung thực — đo trên bệnh nhân thay vì benchmark — và nó đi đến sự thật ít hào nhoáng rằng công cụ trông an toàn và giúp quy trình nhưng không chứng minh được giúp bệnh nhân trong hai tuần, còn muốn phát hiện lợi ích nhỏ như vậy sẽ cần thử nghiệm lớn hơn rất nhiều.
Một vaccine norovirus đường uống làm giảm nhiễm trong thử nghiệm gây nhiễm — nhưng không đạt tiêu chí lâm sàng
Một nghiên cứu gây nhiễm ở người pha 2b thử vaccine dạng viên uống chống norovirus GI.1. Người trưởng thành đã dùng vaccine ít có nhiễm phát hiện bằng qPCR hơn sau gây nhiễm, tạo đáp ứng miễn dịch niêm mạc và thải ít RNA virus hơn ở một số thời điểm. Nhưng tiêu chí viêm dạ dày-ruột lâm sàng đã định trước không đạt, thử nghiệm dùng liều gây nhiễm cao có kiểm soát ở người khỏe mạnh và không đo lây truyền ngoài đời hay bảo vệ trước các genotype GII.4 hiện chiếm ưu thế. Đây là một bước hứa hẹn hướng tới vaccine norovirus, không phải bằng chứng rằng vaccine đã đến.
Ở chuột, điều trị hai bước bằng yếu tố tăng trưởng làm mọc lại xương bị mất của ngón bị cắt — nhưng không hoàn hảo
Tại một vị trí cắt ngón chuột bình thường sẽ lành bằng sẹo, cấy FGF2 rồi BMP2 tạo mô giống blastema và làm mọc lại đốt xương đã mất cùng một khớp nhỏ — tương tự bản gốc nhưng không giống hệt và còn rất xa việc mọc lại cả chi. Kết quả cho thấy tế bào và tín hiệu cần cho tái tạo có thể vẫn hiện diện ở nơi động vật có vú thường thất bại: bằng chứng nguyên lý ở chuột, không phải liệu pháp cho người.