Lääketiede
Lääkärintyö on taidetta, ei elinkeino; kutsumus, ei liiketoimi.
— (1903)
Kolme nuorta potilasta oli elossa ilman todettua tautia vuosia kokeellisten T-solujen saamisen jälkeen. Vaiheen 1 tutkimus ei voi osoittaa, mikä aiheutti nämä tulokset
ReMINDissa 33 korkean riskin aivokasvainta sairastavalle lapselle ja nuorelle aikuiselle annettiin laboratoriossa kasvatettuja T-soluja, jotka valmistettiin kunkin potilaan omasta verestä. Soluja lisättiin reagoimaan kolmeen syöpäsoluissa mahdollisesti esiintyvään proteiiniin. Kolmella potilaalla oli ensimmäisestä infuusiosta laskettuna yli 31.8, 41.2 ja 51.6 kuukauden taudittomat ajanjaksot, joista yhteen liittyi kuvantamiskriteerien mukainen täydellinen vaste. Aggressiivisten aivorunkokasvainten ryhmässä yksikään kuvaus ei osoittanut riittävää pienenemistä tai häviämistä tutkimuksen ennalta määritetyn vastekynnyksen täyttämiseksi. Sama varhainen turvallisuus- ja annostutkimus kirjasi yhden kuoleman, joka oli sen sääntöjen mukaan riittävän vakava laskettavaksi annoksen suurentamista vastaan. Ilman vertailuryhmää tutkimus ei voi osoittaa, aiheuttivatko T-solut nämä kolme tulosta.
KRAS-rokote synnytti T-soluvasteen 18:lla 20:stä suuren riskin osallistujasta — ei todiste siitä, että se ehkäisee haimasyöpää
Yhden keskuksen vaiheen I tutkimuksessa testattiin kuuden KRAS-mutaation peptidirokotetta 20 ihmisellä, joilla oli perinnöllinen tai sukuun liittyvä haimasyöpäriski ja haiman kystisiä poikkeavuuksia. Rokotteeseen liittyvät haittatapahtumat olivat luokkaa 1 tai 2, 18 osallistujaa täytti ennalta määritellyn veren T-soluvastetta koskevan kriteerin ja pienissä osajoukoissa havaittiin jonkin verran immuunivasteen pysyvyyttä jopa kahden vuoden ajan. Kukaan ei saanut haimasyöpää mediaaniseurannan 16,5 kuukauden aikana, mutta tutkimus oli avoin, satunnaistamaton, yksiryhmäinen eikä suunniteltu ehkäisyn testaamiseen. Rokote on kokeellinen; tulokset perustelevat suurempia tehotutkimuksia eivätkä väitteitä syövän ehkäisystä.
Makakien HIV-malli sai harvinaiset laajasti neutraloivat vasta-aineet ilmaantumaan nopeammin — vihje rokotesuunnitteluun, ei vielä rokote
Science-tutkimuksessa rakennettiin SHIV-malli, joka paljasti HIV:n V3-glykaaniepitoopin kahdessa vaiheessa: ensin se herätti vasta-aineita muokattua V1-silmukkaa vastaan, minkä jälkeen immuunipaine valitsi pakovariantteja, jotka avasivat kohteen laajasti neutraloivien vasta-aineiden esiasteille. Makakeilla muokattu virus synnytti voimakkaita V3-glykaaniin kohdistuvia laajasti neutraloivia vasta-aineita vuoden sisällä 14 eläimelle 22:sta, kun emoviruksen saaneista 14 eläimestä yhdellekään ei kehittynyt niitä. Tulos on hyödyllinen suunnitelma immunogeenien kehittämiseen, ei todiste toimivasta HIV-rokotteesta ihmisillä.
Kliininen tekoäly näytti turvalliselta ja paransi kirjaamista — mutta ei potilastuloksia
Pragmaattisessa, klusterisatunnaistetussa tutkimuksessa 16 kenialaisessa perusterveydenhuollon yksikössä testattiin generatiiviseen tekoälyyn perustuvaa päätöksentukityökalua, joka lisättiin clinical officereiden käyttämään potilastietojärjestelmään. 9,691 potilaalla tiukka, asiantuntijoiden sokkona arvioima 14 päivän hoidon epäonnistumisen yhdistelmäpäätetapahtuma oli työkalulla 2.2% ja ilman sitä 2.0% (korjattu odds ratio 0.77, 95%:n luottamusväli 0.55-1.08, P = 0.13) — ei merkitsevää eroa. Työkalu ei tuottanut turvallisuussignaalia, paransi dokumentointia kaikilla arvioiduilla osa-alueilla, ei muuttanut lääkemääräyksiä tai tyytyväisyyttä ja viittasi pienempiin antibioottikustannuksiin. Tämä ei ole epäonnistunut tutkimus vaan harvinainen rehellinen tutkimus: tulos mitattiin potilailla, ei vertailutesteissä. Arkinen johtopäätös on, että turvalliselta näyttänyt ja prosessia auttanut työkalu ei osoitettavasti auttanut potilaita kahdessa viikossa, ja mahdollisen hyödyn havaitseminen vaatisi paljon suuremman tutkimuksen.
Suun kautta annettava norovirusrokote vähensi infektiota altistuskokeessa — mutta kliininen päätetapahtuma jäi saavuttamatta
Vaiheen 2b ihmisten altistustutkimuksessa testattiin suun kautta annettavaa tablettirokotetta GI.1-norovirusta vastaan. Rokotetuilla aikuisilla oli altistuksen jälkeen harvemmin qPCR:llä havaittava infektio, heille kehittyi limakalvojen immuunivasteita ja ulosteessa sekä oksennuksessa oli joissakin ajankohdissa vähemmän virus-RNA:ta. Ennalta määriteltyä kliinisen gastroenteriitin päätetapahtumaa ei kuitenkaan saavutettu, tutkimuksessa käytettiin kontrolloitua suuren annoksen altistusta terveillä aikuisilla, eikä se mitannut todellista tartuntojen leviämistä tai suojaa nykyisin hallitsevia GII.4-genotyyppejä vastaan. Tämä on lupaava askel kohti norovirusrokotetta, ei todiste siitä, että sellainen olisi jo valmis.
Hiirillä kaksivaiheinen kasvutekijähoito kasvatti amputoidun varpaan menetettyjä luita takaisin — epätäydellisesti
Hiiren varvasamputaatiossa, joka normaalisti paranee arpikudoksella, ensin FGF2:n ja sitten BMP2:n istuttaminen synnytti blasteman ja kasvatti takaisin menetetyn sormiluun sekä pienen nivelen — alkuperäisiä muistuttavina mutta ei identtisinä, ja hyvin kaukana kokonaisen raajan uudistumisesta. Tulos viittaa siihen, että uusiutumiseen kykeneviä soluja ja signaaleja voi olla paikalla silloinkin, kun nisäkkäillä uusiutuminen tavallisesti epäonnistuu: periaatteen toimivuuden osoitus hiirillä, ei ihmisille valmis hoito.