Medisin
Utøvelsen av medisin er en kunst, ikke et håndverk; et kall, ikke en forretning.
— (1903)
Tre unge pasienter levde uten sykdom i flere år etter å ha fått eksperimentelle T-celler. Fase 1-studien kan ikke vise hva som forårsaket disse utfallene
ReMIND ga laboratoriedyrkede T-celler laget fra hver pasients eget blod til 33 barn og unge voksne med høyrisiko-hjernesvulster. Cellene ble oppformert for å reagere på tre proteiner som kan finnes i kreftceller. Tre pasienter hadde sykdomsfrie intervaller på mer enn 31,8, 41,2 og 51,6 måneder fra første infusjon, inkludert én komplett respons etter bildekriteriene. I gruppen med aggressive hjernestammesvulster viste ingen bilder nok krymping eller forsvinning til å oppfylle studiens forhåndsdefinerte responsterskel. Den samme tidlige sikkerhets- og dosestudien registrerte ett dødsfall som etter reglene var alvorlig nok til å telle mot videre doseøkning. Uten en sammenligningsgruppe kan studien ikke vise om T-cellene forårsaket de tre utfallene.
En KRAS-vaksine utløste T-celleresponser hos 18 av 20 høyrisikodeltakere — ikke bevis på at den forebygger bukspyttkjertelkreft
En fase I-studie ved ett senter testet en KRAS-peptidvaksine mot seks mutasjoner hos 20 personer med arvelig eller familiær risiko for bukspyttkjertelkreft og cystiske forandringer i bukspyttkjertelen. Vaksinerelaterte uønskede hendelser var grad 1 eller 2, 18 deltakere oppfylte et forhåndsdefinert kriterium for T-cellerespons i blod, og analyser av små undergrupper fant noe immunologisk persistens i opptil to år. Ingen deltaker utviklet bukspyttkjertelkreft i løpet av en median oppfølging på 16,5 måneder, men studien var åpen, ikke-randomisert, enarmet og ikke utformet for å teste forebygging. Vaksinen er eksperimentell; resultatene begrunner større effektstudier, ikke påstander om at kreft ble forebygget.
En HIV-modell i makaker fikk sjeldne brede antistoffer til å oppstå raskere — et vaksinespor, ikke en vaksine
En Science-studie konstruerte en SHIV-modell som avdekket HIVs V3-glykanepitop i to trinn. Hos makaker utløste viruset potente bredt nøytraliserende antistoffer hos 14 av 22 dyr innen ett år, mot ingen av 14 med foreldreviruset. Resultatet er en plan for immunogendesign, ikke bevis for at en HIV-vaksine virker i mennesker.
En klinisk KI som så trygg ut og forbedret papirarbeidet — men ikke pasientutfallene
En pragmatisk, klyngerandomisert utprøving ved 16 kenyanske primærhelseklinikker testet et beslutningsstøtteverktøy med generativ KI som var lagt til i journalen clinical officers brukte. Blant 9 691 pasienter var det strenge, ekspertvurderte, sammensatte målet på behandlingssvikt etter 14 dager 2,2 % med verktøyet mot 2,0 % uten (justert oddsratio 0,77, 95 % KI 0,55-1,08, P = 0,13) — ingen signifikant forskjell. Verktøyet viste ikke noe sikkerhetssignal, forbedret dokumentasjonen på alle vurderte områder, lot forskrivning og tilfredshet være uendret og viste en tendens til lavere antibiotikakostnader. Det er ikke en mislykket studie; det er en sjelden, ærlig studie — målt på pasienter, ikke på referansetester — og den lander på den lite glamorøse sannheten at et verktøy som så trygt ut og hjalp prosessen, ikke påviselig hjalp pasienter i løpet av to uker, og at det ville kreve en langt større utprøving å oppdage en eventuell slik nytte.
En oral norovirusvaksine reduserte infeksjon i en utfordringsstudie — men nådde ikke sitt kliniske endepunkt
En fase 2b human utfordringsstudie testet en oral tablettvaksine mot GI.1-norovirus. Vaksinerte voksne hadde lavere sannsynlighet for qPCR-detekterbar infeksjon etter utfordring, viste mukosale immunresponser, og skilte ut mindre viralt RNA på enkelte tidspunkter. Men det forhåndsdefinerte kliniske gastroenteritt-endepunktet ble ikke nådd, studien brukte en kontrollert høydoseutfordring hos friske voksne, og den målte verken smitteoverføring i den virkelige verden eller beskyttelse mot de nå dominerende GII.4-genotypene. Dette er et lovende steg mot en norovirusvaksine, ikke bevis på at en slik har kommet.
Hos mus fikk en totrinnsbehandling med vekstfaktorer tapte knokler i en amputert finger til å vokse tilbake — ufullkomment
Ved en amputasjon av en musefinger som normalt gror med arrvev, skapte FGF2 fulgt av BMP2 et blastem og fikk den tapte falangen og et lite ledd til å vokse tilbake — lik originalene, men ikke identisk, og langt fra et helt lem. Resultatet tyder på at cellene og signalene for regenerasjon kan finnes selv der pattedyr vanligvis mislykkes: et prinsippbevis i mus, ikke en behandling for mennesker.