Orvostudomány
Az orvoslás gyakorlata művészet, nem mesterség; hivatás, nem üzlet.
— (1903)
Három fiatal beteg évekkel a kísérleti T-sejtek beadása után is betegség nélkül élt. Az 1. fázisú vizsgálat nem mutathatja meg, mi okozta ezeket a kimeneteleket
A ReMIND 33, magas kockázatú agydaganattal élő gyermeknek és fiatal felnőttnek adott laboratóriumban szaporított, a beteg saját véréből készült T-sejteket. A sejteket úgy szaporították, hogy három, ráksejtekben jelen levő fehérjére reagáljanak. Három betegnek az első infúziótól számítva több mint 31,8, 41,2 és 51,6 hónapos betegségmentes időszaka volt, köztük egy, a képalkotási kritériumok szerinti teljes válasz. Az agresszív agytörzsi daganatok csoportjában egyetlen képalkotás sem mutatott elég zsugorodást vagy eltűnést a vizsgálat előre meghatározott válaszküszöbéhez. Ugyanez a korai biztonsági és dózisvizsgálat egy olyan halálesetet is rögzített, amely saját szabályai szerint elég súlyos volt ahhoz, hogy a dózisemelés ellen számítson. Összehasonlító csoport nélkül a vizsgálat nem mutathatja meg, hogy a T-sejtek okozták-e a három kimenetelt.
Egy KRAS-vakcina 20 magas kockázatú résztvevőből 18-ban T-sejt-választ váltott ki — ez nem bizonyítja a hasnyálmirigyrák megelőzését
Egy egyközpontos I. fázisú vizsgálat hat mutációt célzó KRAS peptidvakcinát tesztelt 20 olyan emberben, akiknél örökletes vagy családi hasnyálmirigyrák-kockázat és hasnyálmirigy-cisztás eltérés állt fenn. A vakcinával összefüggő nemkívánatos események 1-es vagy 2-es fokozatúak voltak, 18 résztvevő teljesített egy előre meghatározott vérbeli T-sejt-válasz kritériumot, és kis alcsoportos elemzésekben egyes immunválaszok akár két évig fennmaradtak. Medián 16,5 hónap alatt senkinél sem alakult ki hasnyálmirigyrák, de a vizsgálat nyílt, nem randomizált, egykaros volt, és nem megelőzés tesztelésére tervezték. A vakcina kísérleti; ezek az eredmények nagyobb hatásossági vizsgálatokat indokolnak, nem azt az állítást, hogy a rákot megelőzték.
Egy makákó-HIV modellben gyorsabban jelentek meg ritka, széles hatású antitestek — vakcinatervezési nyom, még nem vakcina
Egy Science-tanulmány olyan SHIV-modellt készített, amely két lépésben tette hozzáférhetővé a HIV V3-glikán epitópját: először egy módosított V1 hurok elleni antitestválaszt váltott ki, majd olyan menekülő variánsokat szelektált, amelyek szabaddá tették a célpontot a széles körben neutralizáló antitestek prekurzorai számára. Makákókban a módosított vírus egy éven belül 22 állatból 14-ben váltott ki erős V3-glikán bNAb-választ, míg a kiinduló vírust kapó 14 állat egyikében sem. Ez hasznos tervrajz immunogéntervezéshez, nem annak bizonyítéka, hogy emberben működik egy HIV-vakcina.
Egy klinikai MI biztonságosnak látszott és javította a dokumentációt — de a betegkimeneteleket nem
Egy pragmatikus, klaszter-randomizált vizsgálat 16 kenyai alapellátási intézményben generatív MI-alapú döntéstámogató eszközt adott a clinical officerök nyilvántartásához. 9,691 beteg között a szigorú, 14 napos, szakértők által adjudikált összetett kezelési kudarc 2.2% volt az eszközzel és 2.0% nélküle (korrigált esélyhányados 0.77, 95% CI 0.55–1.08, P = 0.13) — nem szignifikáns különbség. Az eszköz nem mutatott biztonságossági jelet, minden területen javította a dokumentációt, nem változtatta meg a felírást vagy elégedettséget, és alacsonyabb antibiotikum-költség felé mutatott. Ez nem sikertelen, hanem ritka és őszinte vizsgálat: betegeken, nem benchmarkokon mérve azt találta, hogy egy biztonságosnak látszó, folyamatot javító eszköz két hét alatt nem adott kimutatható betegnyereséget, és egy esetleges kis előny felismeréséhez sokkal nagyobb vizsgálat kellene.
Egy szájon át adható norovírus-vakcina csökkentette a fertőzést challenge vizsgálatban — de nem teljesítette klinikai végpontját
Egy 2b fázisú humán challenge vizsgálat szájon át adható tablettás vakcinát tesztelt GI.1 norovírus ellen. A vakcinázott felnőtteknél challenge után ritkább volt a qPCR-rel kimutatható fertőzés, nyálkahártya-immunválasz alakult ki, és egyes időpontokban kevesebb vírus-RNS ürült. Az előre meghatározott klinikai gastroenteritis-végpontot azonban nem érték el, a vizsgálat kontrollált, nagy dózisú challenge-et használt egészséges felnőtteken, és nem mérte a valós átvitelt vagy a jelenleg domináns GII.4 genotípusok elleni védelmet. Ígéretes lépés egy norovírus-vakcina felé, nem annak bizonyítéka, hogy már megérkezett.
Egerekben egy kétlépcsős növekedésifaktor-kezelés visszanöveszti egy amputált ujj elveszett csontjait — tökéletlenül
Egy olyan egérujj-amputációnál, amely normálisan heggel gyógyul, az FGF2, majd BMP2 beültetése blastemát hozott létre, és visszanövesztette az elveszett ujjpercet és egy kis ízületet — az eredetihez hasonlóan, de nem azonosan, és nagyon messze egy teljes végtagtól. Ez arra utal, hogy a regenerációhoz szükséges sejtek és lehetőségek ott lehetnek akkor is, ahol az emlősök általában kudarcot vallanak: proof of principle egerekben, nem emberi terápia.