Medicina
The practice of medicine is an art, not a trade; a calling, not a business.
— (1903)
Tri mlada pacijenta bila su živa bez bolesti godinama nakon eksperimentalnih T-ćelija. Ispitivanje faze 1 ne može pokazati šta je uzrokovalo te ishode
U ispitivanju ReMIND 33 djece i mladih odraslih s visokorizičnim tumorima mozga primilo je laboratorijski uzgojene T-ćelije napravljene iz krvi svakog pacijenta. Ćelije su umnožene kako bi reagirale na tri proteina koja mogu biti prisutna u ćelijama raka. Tri pacijenta imala su razdoblja bez bolesti duža od 31,8, 41,2 i 51,6 mjeseci od prve infuzije, uključujući jedan potpuni odgovor prema kriterijima snimanja. U grupi s agresivnim tumorom moždanog stabla nijedan snimak nije pokazao dovoljno smanjenje ili nestanak tumora da bi dosegao unaprijed definirani prag odgovora u ispitivanju. Isto rano ispitivanje sigurnosti i doze zabilježilo je jednu smrt dovoljno ozbiljnu da se prema njegovim pravilima računa protiv povećanja doze. Bez grupe za poređenje studija ne može pokazati jesu li T-ćelije uzrokovale ta tri ishoda.
Vakcina protiv KRAS-a izazvala je odgovor T-ćelija kod 18 od 20 visokorizičnih učesnika — to nije dokaz da sprečava rak gušterače
Jednocentrično ispitivanje faze I testiralo je peptidnu vakcinu protiv šest mutacija KRAS-a kod 20 osoba s nasljednim ili porodičnim rizikom za rak gušterače i cističnim abnormalnostima gušterače. Nuspojave povezane s vakcinom bile su stepena 1 ili 2, 18 učesnika ispunilo je unaprijed definirani kriterij odgovora T-ćelija u krvi, a analize malih podgrupa pokazale su određenu postojanost imunološkog odgovora do dvije godine. Nijedan učesnik nije razvio rak gušterače tokom medijana praćenja od 16,5 mjeseci, ali studija je bila otvorena, nerandomizirana, s jednom grupom i nije bila osmišljena za ispitivanje prevencije. Vakcina je eksperimentalna; ovi rezultati opravdavaju veća ispitivanja efikasnosti, a ne tvrdnju da je rak spriječen.
Model HIV-a kod makaka ubrzao je pojavu rijetkih široko neutralizirajućih antitijela — trag za vakcinu, ali još ne vakcina
Studija u časopisu Science konstruirala je SHIV model koji je u dva koraka izložio V3-glikanski epitop HIV-a: prvo izazivanjem antitijela na izmijenjenu petlju V1, a zatim selekcijom varijanti bijega koje su otvorile metu prekursorima široko neutralizirajućih antitijela. Kod makaka je konstruirani virus u roku od godinu dana izazvao snažna V3-glikanska široko neutralizirajuća antitijela kod 14 od 22 životinje, dok ih nije izazvao ni kod jedne od 14 koje su primile roditeljski virus. Rezultat je koristan nacrt za dizajn imunogena, a ne dokaz da vakcina protiv HIV-a djeluje kod ljudi.
Klinička vještačka inteligencija koja je djelovala sigurno i poboljšala dokumentaciju — ali nije poboljšala ishode pacijenata
Pragmatično, klasterski randomizirano ispitivanje u 16 kenijskih ustanova primarne zdravstvene zaštite testiralo je alat za podršku odlučivanju zasnovan na generativnoj vještačkoj inteligenciji, dodan kartonu koji koriste klinički službenici. Među 9,691 pacijentom, strogi složeni ishod neuspjeha liječenja nakon 14 dana, koji su procjenjivali stručnjaci, iznosio je 2.2% uz alat i 2.0% bez njega (prilagođeni omjer izgleda 0.77, 95% CI 0.55–1.08, P = 0.13) — bez značajne razlike. Alat nije pokazao sigurnosni signal, poboljšao je dokumentaciju u svim ocijenjenim područjima, nije promijenio propisivanje lijekova ni zadovoljstvo i pokazao je trend prema nižim troškovima antibiotika. To nije neuspjela studija; to je rijetka, poštena studija — mjerena na pacijentima, a ne na benchmarkovima — koja završava neglamuroznom istinom da alat koji je djelovao sigurno i pomagao procesu nije dokazivo pomogao pacijentima u roku od dvije sedmice te da bi za otkrivanje eventualne koristi bilo potrebno mnogo veće ispitivanje.
Oralna vakcina protiv norovirusa smanjila je infekciju u ispitivanju s namjernim izlaganjem — ali nije dostigla kliničku krajnju tačku
Studija faze 2b s namjernim izlaganjem ljudi ispitala je oralnu vakcinu u obliku tablete protiv norovirusa GI.1. Vakcinisane odrasle osobe rjeđe su nakon izlaganja imale infekciju koju je bilo moguće otkriti qPCR-om, pokazale su mukozne imunološke odgovore i u nekim vremenskim tačkama izlučivale manje virusne RNA. Međutim, unaprijed određena klinička krajnja tačka gastroenteritisa nije dostignuta, ispitivanje je koristilo kontrolirano izlaganje visokoj dozi kod zdravih odraslih osoba i nije mjerilo prijenos u stvarnom svijetu ni zaštitu od trenutno dominantnih genotipova GII.4. Ovo je obećavajući korak prema vakcini protiv norovirusa, a ne dokaz da je ona već stigla.
Kod miševa dvostepeni tretman faktorima rasta obnavlja izgubljene kosti amputiranog prsta — nesavršeno
Na amputaciji mišjeg prsta koja inače zarasta ožiljkom, ugradnja FGF2 pa BMP2 stvorila je blastem i obnovila izgubljenu falangu i mali zglob — slično izvornim strukturama, ali ne identično i veoma daleko od cijelog uda. Rezultat pokazuje da ćelije i signali potrebni za regeneraciju mogu biti prisutni čak i ondje gdje sisari obično ne uspijevaju regenerirati: dokaz principa kod miševa, a ne terapija za ljude.