Medicin
Udøvelsen af medicin er en kunst, ikke et håndværk; et kald, ikke en forretning.
— (1903)
Tre unge patienter levede uden sygdom i flere år efter at have fået eksperimentelle T-celler. Fase 1-studiet kan ikke vise, hvad der forårsagede disse forløb
ReMIND gav laboratoriedyrkede T-celler fremstillet af hver patients eget blod til 33 børn og unge voksne med højrisiko-hjernetumorer. Cellerne blev opformeret for at reagere på tre proteiner, der kan findes i kræftceller. Tre patienter havde sygdomsfrie intervaller på mere end 31,8, 41,2 og 51,6 måneder fra den første infusion, herunder én komplet respons efter billedkriterierne. I gruppen med aggressive hjernestammetumorer viste ingen billeder tilstrækkelig krympning eller forsvinden til at opfylde studiets på forhånd definerede responsgrænse. Det samme tidlige sikkerheds- og dosisstudie registrerede ét dødsfald, som efter reglerne var alvorligt nok til at tælle imod yderligere dosisøgning. Uden en sammenligningsgruppe kan studiet ikke vise, om T-cellerne forårsagede de tre udfald.
En KRAS-vaccine udløste T-celleresponser hos personer med høj risiko for kræft i bugspytkirtlen. Forebyggelse er ikke bevist
En eksperimentel peptidvaccine mod seks almindelige KRAS-mutationer gav et på forhånd defineret T-cellerespons hos 18 af 20 højrisikodeltagere, og de rapporterede vaccinerelaterede bivirkninger var grad 1 eller 2. Nogle responser kunne stadig påvises ét eller to år senere. Studiet var imidlertid lille, enkeltarmet og designet til sikkerhed og immunogenicitet — ikke til at vise, at kræft i bugspytkirtlen blev forebygget.
En HIV-model i makakaber fik sjældne brede antistoffer til at opstå hurtigere — et vaccinespor, ikke en vaccine
Et Science-studie konstruerede en SHIV-model, som blotlagde HIV's V3-glykanepitop i to trin. Hos makakaber udløste virusset potente bredt neutraliserende antistoffer hos 14 af 22 dyr inden for et år, mod ingen af 14 med forældervirusset. Resultatet er en plan for immunogendesign, ikke bevis for at en HIV-vaccine virker i mennesker.
En klinisk AI, der så sikker ud og forbedrede papirarbejdet — men ikke patientresultaterne
Et pragmatisk, klyngerandomiseret forsøg på 16 kenyanske primærklinikker testede et beslutningsstøtteværktøj med generativ AI, som blev føjet til den journal, clinical officers brugte. Blandt 9.691 patienter var det strenge, ekspertbedømte, sammensatte mål for behandlingssvigt efter 14 dage 2,2 % med værktøjet mod 2,0 % uden (justeret oddsratio 0,77, 95 % KI 0,55-1,08, P = 0,13) — ingen signifikant forskel. Værktøjet viste intet sikkerhedssignal, forbedrede dokumentationen på alle bedømte områder, lod ordinationer og tilfredshed være uændrede og viste en tendens til lavere antibiotikaomkostninger. Det er ikke et mislykket studie; det er et sjældent, ærligt studie — målt på patienter, ikke på benchmarktest — og det lander på den uglamourøse sandhed, at et værktøj, som så sikkert ud og hjalp processen, ikke påviseligt hjalp patienterne på to uger, og at det ville kræve et langt større forsøg at opdage en eventuel sådan gevinst.
En oral norovirusvaccine reducerede infektion i et udfordringsforsøg — men opnåede ikke sit kliniske endepunkt
Et fase 2b humant udfordringsforsøg testede en oral tabletvaccine mod GI.1-norovirus. Vaccinerede voksne havde mindre sandsynlighed for qPCR-detekterbar infektion efter udfordring, viste mukosale immunresponser, og udskilte mindre viralt RNA på nogle tidspunkter. Men det prædefinerede kliniske gastroenteritis-endepunkt blev ikke opnået, forsøget brugte en kontrolleret højdosisudfordring hos raske voksne, og det målte hverken smitteoverførsel i den virkelige verden eller beskyttelse mod de nu dominerende GII.4-genotyper. Det her er et lovende skridt mod en norovirusvaccine, ikke bevis på, at en sådan er kommet.
Hos mus fik en totrinsbehandling med vækstfaktorer mistede knogler i en amputeret finger til at vokse ud igen — ufuldkomment
Ved en amputation af en musefinger, der normalt heler med arvæv, dannede FGF2 efterfulgt af BMP2 et blastem og fik den mistede falanks og et lille led til at vokse ud igen — lig originalerne, men ikke identiske, og langt fra et helt lem. Resultatet tyder på, at cellerne og signalerne til regeneration kan findes selv dér, hvor pattedyr normalt fejler: et principbevis i mus, ikke en behandling til mennesker.