Mjekësi
Ushtrimi i mjekësisë është art, jo zanat; thirrje, jo biznes.
— (1903)
Tre pacientë të rinj ishin gjallë pa sëmundje vite pas marrjes së qelizave T eksperimentale. Prova e fazës 1 nuk mund të tregojë çfarë i shkaktoi këto rezultate
ReMIND u dha me infuzion qeliza T të rritura në laborator nga gjaku i vetë secilit pacient 33 fëmijëve dhe të rinjve me tumore të trurit me rrezik të lartë. Qelizat u zgjeruan për të reaguar ndaj tre proteinave që mund të jenë të pranishme në qelizat kanceroze. Tre pacientë patën intervale pa sëmundje më të gjata se 31,8, 41,2 dhe 51,6 muaj nga infuzioni i parë, përfshirë një përgjigje të plotë sipas kritereve të imazherisë. Në grupin me tumor agresiv të trungut të trurit, asnjë skanim nuk tregoi tkurrje ose zhdukje të mjaftueshme për të përmbushur pragun e paracaktuar të përgjigjes së provës. E njëjta provë e hershme e sigurisë dhe dozës regjistroi një vdekje mjaft serioze sa të numërohej kundër rritjes së dozës sipas rregullave të saj. Pa grup krahasimi, studimi nuk mund të tregojë nëse qelizat T i shkaktuan tre rezultatet.
Një vaksinë KRAS shkaktoi përgjigje të qelizave T te 18 nga 20 pjesëmarrës me rrezik të lartë — jo provë se parandalon kancerin e pankreasit
Një provë e fazës I në një qendër të vetme testoi një vaksinë me peptide KRAS me gjashtë mutacione te 20 persona me rrezik të trashëguar ose familjar për kancer pankreatik dhe anomali cistike të pankreasit. Ngjarjet e padëshiruara të lidhura me vaksinën ishin të gradës 1 ose 2, 18 pjesëmarrës plotësuan një kriter të paracaktuar të përgjigjes së qelizave T në gjak dhe analizat në nëngrupe të vogla gjetën njëfarë qëndrueshmërie imune deri në dy vjet. Asnjë pjesëmarrës nuk zhvilloi kancer pankreatik gjatë një mediane prej 16.5 muajsh, por studimi ishte i hapur, jo i randomizuar, me një krah të vetëm dhe nuk ishte projektuar për të testuar parandalimin. Vaksina është eksperimentale; këto rezultate justifikojnë prova më të mëdha efikasiteti, jo pretendime se kanceri u parandalua.
Një model HIV te makakët bëri që antitrupa të rrallë e të gjerë të shfaqeshin më shpejt — një sinjal për vaksinat, jo ende vaksinë
Një studim në Science inxhinieroi një model SHIV që ekspozoi epitopin V3-glycan të HIV-it në dy hapa: fillimisht duke nxitur antitrupa kundër një laku V1 të ndryshuar, pastaj duke seleksionuar variante arratisjeje që hapën objektivin për pararendësit e antitrupave gjerësisht neutralizues. Te makakët, virusi i inxhinieruar nxiti bNAbs të fuqishëm V3-glycan në 14 nga 22 kafshë brenda një viti, kundrejt asnjërit nga 14 me virusin prind. Rezultati është plan i dobishëm për dizajnin e imunogjenëve, jo provë se një vaksinë HIV funksionon te njerëzit.
Një AI klinike që dukej e sigurt dhe përmirësoi dokumentimin — por jo rezultatet e pacientëve
Një provë pragmatike, e randomizuar në klasterë, në 16 qendra të kujdesit parësor në Kenia testoi një mjet mbështetës vendimmarrjeje me AI gjenerative të shtuar në kartelën e përdorur nga clinical officers. Mes 9,691 pacientëve, rezultati i rreptë i përbërë i dështimit të trajtimit brenda 14 ditësh, i gjykuar nga ekspertë, ishte 2.2% me mjetin kundrejt 2.0% pa të (raporti i rregulluar i odds 0.77, 95% CI 0.55–1.08, P = 0.13) — pa dallim domethënës. Mjeti nuk dha sinjal sigurie, përmirësoi dokumentimin në të gjitha fushat, la përshkrimin dhe kënaqësinë të pandryshuara dhe sinjalizoi kosto më të ulëta antibiotikësh. Ky nuk është studim i dështuar; është një studim i rrallë dhe i ndershëm — i matur te pacientët, jo benchmark-et — që tregon se një mjet që dukej i sigurt dhe ndihmonte procesin nuk i ndihmoi në mënyrë të demonstrueshme pacientët brenda dy javësh dhe se çdo përfitim i tillë do të kërkonte një provë shumë më të madhe.
Një vaksinë orale kundër norovirusit uli infeksionin në një challenge trial — por nuk arriti endpoint-in klinik
Një human-challenge study faza 2b testoi një vaksinë orale në tabletë kundër norovirusit GI.1. Të rriturit e vaksinuar kishin më pak gjasa të kishin infeksion të detektueshëm me qPCR pas challenge-it, treguan përgjigje imunitare mukozale dhe kishin më pak ARN virale në disa pika kohore. Por endpoint-i klinik i paracaktuar i gastroenteritit nuk u arrit, prova përdori challenge të kontrolluar me dozë të lartë te të rritur të shëndetshëm dhe nuk mati transmetimin në botën reale apo mbrojtjen ndaj gjenotipeve GII.4 që dominojnë sot. Ky është një hap premtues drejt një vaksine kundër norovirusit, jo provë se ajo ka mbërritur.
Te minjtë, një trajtim me dy faktorë rritjeje rigjeneron kockat e humbura të një gishti të amputuar — jo në mënyrë të përsosur
Në një amputim të gishtit të miut që normalisht shërohet me mbresë, implantimi fillimisht i FGF2 dhe pastaj i BMP2 ngriti një blastemë dhe rigjeneroi falangën e humbur dhe një nyje të vogël — të ngjashme me origjinalet, por jo identike dhe shumë larg një gjymtyre të plotë. Rezultati sugjeron se qelizat dhe sinjalet për rigjenerim mund të jenë të pranishme edhe aty ku gjitarët zakonisht dështojnë: provë parimi te minjtë, jo terapi njerëzore.